Nel numero del 2 marzo 2011 della rivista Science Translational Medicine è stato pubblicato un importante studio scientifico che dimostra come gli ASO (oligonucleotidi antisenso) progettati per correggere specificamente lo splicing del gene SMN2 migliorano i sintomi patologici in un modello murino grave di atrofia muscolare spinale trattato con iniezione diretta nel sistema nervoso centrale.
I risultati dello studio confermano quanto già dimostrato in una precedente ricerca sul modello animale con forma SMA lieve, trattato sempre con la medesima molecola e con analoga metodologia.
I risultati dello studio confermano quanto già dimostrato in una precedente ricerca sul modello animale con forma SMA lieve, trattato sempre con la medesima molecola e con analoga metodologia.
Riporto l'abstract della ricerca “Antisense Oligonucleotides Delivered to the Mouse CNS Ameliorate Symptoms of Severe Spinal Muscular Atrophy”, pubblicata da Adrian Krainer del Cold Spring Harbor Laboratory (N.Y.) con i colleghi della Harvard Medical School di Boston, nonchè scienziati di Isis Pharmaceuticals e Genzyme Corporation (continua ...)
